Qfitlia (Fitusiran): Табобати нав дар асоси siRNA барои гемофилия  

Qfitlia (Fitusiran), як муолиҷаи нав дар асоси siRNA барои гемофилия тасдиқи FDA гирифтааст. Он аст РНК-и хурди дахолаткунанда (siRNA) дар асоси терапевтй, ки ба антикоагулянтҳои табиӣ, аз қабили антитромбин (AT) ва ингибитори роҳи омили бофта (TFPI) халал мерасонад. Он ба AT mRNA дар ҷигар мепайвандад ва тарҷумаи AT-ро блок мекунад ва ба ин васила антитромбин ва беҳтар кардани тавлиди тромбин. Он ҳамчун сӯзандоруи пӯст як маротиба дар ду моҳ оғоз карда мешавад. Микдор ва басомади тазриқ бо истифода аз ташхиси ҳамсафари INNOVANCE Antithrombin танзим карда мешавад, ки фаъолияти антитромбинро дар доираи мақсаднок таъмин мекунад. Микдори муқарраршуда тасдиқ карда нашудааст. Табобати нав барои беморон муҳим аст, зеро он нисбат ба дигар вариантҳои мавҷуда камтар истифода мешавад.  

Qfitlia (fitusiran) дар ИМА (28 марти соли 2025) барои профилактикаи муқаррарӣ барои пешгирӣ ё коҳиш додани басомади эпизодҳои хунравӣ дар калонсолон ва кӯдакони 12-сола ва калонтар бо гемофилия А ё гемофилия В, бо ингибиторҳои омили VIII ё IX (безараргардонандаи антитело) тасдиқ шудааст. Табобати нав муҳим аст, зеро он нисбат ба дигар вариантҳои мавҷуда камтар (дар ду моҳ як маротиба сар карда) гузаронида мешавад.  

Ихтилоли хунравӣ дар гемофилия аз сабаби нокифоя будани омилҳои лахташавӣ ба амал меояд. Гемофилияи А аз сабаби норасоии омили лахташавии VIII (FVIII) ба вуҷуд меояд, дар ҳоле ки гемофилияи В аз сабаби паст будани сатҳи омили IX (FIX) ба вуҷуд меояд. Набудани омили функсионалии XI барои гемофилия C масъул аст. Ин шароитҳо тавассути ворид кардани омили лахтабандии аз ҷониби тиҷоратӣ омодашуда ё маҳсулоти ғайрифакторӣ ҳамчун ивазкунандаи функсионалии омили гумшуда табобат карда мешаванд.  

Октоког алфа (Advate), ки версияи "бо истифода аз технологияи ДНК" аз ҷиҳати генетикӣ таҳияшудаи омили лахташавии VIII мебошад, маъмулан барои пешгирикунанда ва инчунин табобати гемофилияи А истифода мешавад. Барои гемофилияи В, nonacog alfa (BeneFix), ки версияи муҳандисии омили лахташавии IX маъмулан истифода мешавад.   

Hympavzi (marstacimab-hncq) дар ИМА (11 октябри соли 2024) ва дар ИА (19 сентябри соли 2024) ҳамчун доруи нав барои пешгирии эпизодҳои хунравӣ дар шахсони гирифтори гемофилия А ё гемофилия В тасдиқ карда шудааст. Ин як антитело моноклоналии инсон аст, ки тавассути эпизоди хунравии протеини табиии протеин ҷилавгирӣ мекунад. ингибитори роҳ» ва фаъолияти антикоагулянтии онро коҳиш медиҳад ва ҳамин тариқ миқдори тромбинро зиёд мекунад. Ин табобати аввалин, ғайри омил ва як маротиба дар як ҳафта барои гемофилия B мебошад. 

Антиденои дигари моноклоналӣ Концизумаб (Алгемо) дар ИМА (20 декабри соли 2024) ва дар ИА (16 декабри соли 2024) барои пешгирии эпизодҳои хунравӣ дар беморони гирифтори гемофилия А бо ингибиторҳои фактори VIII ё гемофилия В бо ингибиторҳои фактори IX тасдиқ карда шудааст. Баъзе беморони гирифтори гемофилия, ки «дораҳои омили лахташаванда» доранд, барои муолиҷаи ҳолати ихтилоли хунравии онҳо антитело (бар зидди доруҳои омили лахташаванда) пайдо мешаванд. Антителоҳое, ки ба вуҷуд омадаанд, таъсири "доруҳои омили лахташаванда"-ро бозмедоранд, ки онҳоро камтар муассир мекунанд. Концизумаб (Алгемо), ки ҳамарӯза ҳамчун сӯзандоруи пӯст истифода мешавад, барои табобати ин ҳолат, ки ба таври анъанавӣ тавассути таҳаммулпазирии иммунитет тавассути тазриқи ҳаррӯзаи омилҳои лахтакунӣ табобат карда мешавад, пешбинӣ шудааст. 

Дар ҳоле, ки mpavzi (marstacimab-hncq) ва Concizumab (Alhemo) антителоҳои моноклоналӣ мебошанд, табобати нави Qfitlia (fitusiran) як терапевтии хурди интерференсияи РНК (siRNA) мебошад, ки ба антикоагулянтҳои табиӣ ба монанди антитромбин (AT) ва ингибитори роҳи матоъ (TFPI) халал мерасонад. Он ба AT mRNA дар ҷигар мепайвандад ва тарҷумаи AT-ро маҳкам мекунад ва ба ин васила антитромбинро коҳиш медиҳад ва тавлиди тромбинро беҳтар мекунад.  

Qfitlia (fitusiran) ҳамчун сӯзандоруи пӯст як маротиба дар ду моҳ оғоз карда мешавад. 

Миқдор ва басомади тазриқ бо истифода аз ташхиси ҳамсафари INNOVANCE Antithrombin танзим карда мешавад, ки фаъолияти антитромбинро дар доираи мақсаднок таъмин мекунад. Микдори муқарраршуда тасдиқ карда нашудааст. Бо вуҷуди ин, табобати нав барои беморон муҳим аст, зеро он нисбат ба дигар вариантҳои мавҷуда камтар истифода мешавад. 

*** 

АДАБИЁТ:  

1. Release News FDA - FDA табобати навро барои гемофилия А ё В, бо ингибиторҳои омил ё бидуни он тасдиқ мекунад. Интишори 28 марти соли 2025. Дар дастрас  https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors  

*** 

Мақолаи марбута: 

• Концизумаб (Алгемо) барои гемофилия А ё В бо ингибиторҳо  (29 декабри соли 2024) 

• Гимпавзи (марстацимаб): Табобати нав барои гемофилия (12 октябр 2024)  

***